2月28日是第15個國際罕見病日，今年主題是“分享你的生命色彩”。為更廣泛地呼吁社會關(guān)愛罕見病患者，提升社會對罕見腫瘤防治的重視，記者28日獲悉，罕見腫瘤多學(xué)科專家研討會在滬召開。

　　該會議由上海市罕見病防治基金會理事長李定國主持，著名衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)教授胡善聯(lián)擔(dān)任大會主席，共有來自有關(guān)省市腫瘤學(xué)術(shù)團體的負責(zé)人及國內(nèi)臨床醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、臨床流行病學(xué)、醫(yī)療保障、衛(wèi)生(藥物)經(jīng)濟學(xué)、法學(xué)、傳媒及衛(wèi)生政策等領(lǐng)域?qū)＜覍W(xué)者 30 余人參加，上海交通大學(xué)附屬胸科醫(yī)院呼吸內(nèi)科主任醫(yī)師儲天晴教授、上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心金春林主任分別就罕見腫瘤防治、多層次醫(yī)療保障體系建立發(fā)表主題演講，包括王琳、馮占春、吳晶、宋海、張松筠、張愛華、張碧麗、練育強、胡善聯(lián)、袁妮、耿成亮、徐家偉、黃鳴、黃國英、商慧芳(按姓名筆畫排列)等在內(nèi)的多位業(yè)內(nèi)知名人士就企業(yè)在中國罕見腫瘤防治與保障事業(yè)中的社會責(zé)任等議題進行了深層次地討論。

　　會議上，相關(guān)腫瘤精準治療領(lǐng)先企業(yè)大中華區(qū)總經(jīng)理趙萍代表創(chuàng)新藥企發(fā)言，介紹了近年來精準治療診斷與藥物的高速發(fā)展，闡述了基石藥業(yè)多種精準治療藥物帶給腫瘤患者的優(yōu)異療效和在提升藥品可及性、患者支付能力方面做出的努力，呼吁社會更加關(guān)注罕見腫瘤的精準診療及支付保障。

中國罕見腫瘤精準治療呈加速狀態(tài) 亟需設(shè)立多層次醫(yī)療保障體系

　　在會議中，儲天晴教授介紹，過去我國罕見腫瘤防治發(fā)展情況存在一些不足，比如對罕見腫瘤發(fā)病率缺乏共識，罕見腫瘤的流行病學(xué)數(shù)據(jù)調(diào)研不充分，罕見腫瘤診療法規(guī)有待完善；目前，國家已經(jīng)非常重視相關(guān)領(lǐng)域研究，四種罕見腫瘤進入罕見病目錄，相關(guān)靶點不斷被發(fā)現(xiàn)，精準檢測技術(shù)得到快速應(yīng)用，而相關(guān)藥企推動多種精準治療藥物比如普拉替尼膠囊、阿伐替尼片、艾伏尼布片在國內(nèi)落地，已經(jīng)開始造?；颊摺?/p>

　　事實上，隨著基因組工具廣泛用于成年癌癥患者，國際上針對罕見腫瘤特定靶點的精準療法發(fā)展呈加速狀態(tài)，目前我國腫瘤精準治療也已經(jīng)有所突破。但是由于罕見腫瘤患者是弱勢中的弱勢，災(zāi)難性醫(yī)療支出頻發(fā)。經(jīng)過多年探索，我國已初步設(shè)立了罕見病醫(yī)療保障制度，但對罕見腫瘤患者的多層次醫(yī)療保障體系仍未有效建立。

　　金春林主任介紹，目前國家已經(jīng)建立了第一批罕見病目錄，三批《臨床急需境外新藥名單》中納入多種罕見病用藥，國家醫(yī)保局通過常規(guī)、談判等方式把多種罕見病用藥納入國家基本醫(yī)保目錄。

　　而針對罕見疾病的支付，金主任建議，通過“1+N”的方式建立多方共付機制，其中1是指政府基本醫(yī)保基金，N是指包括大病醫(yī)?；稹⑨t(yī)療救助基金、商業(yè)保險、醫(yī)療互助、慈善捐贈、個人家庭承擔(dān)在內(nèi)的多種支付方式，通過整合多方資源，實施綜合保障。此外對于國家醫(yī)保談判中針對罕見腫瘤的孤兒藥也應(yīng)該享受罕見病藥物的優(yōu)惠待遇。

　　趙萍表示，腫瘤的診斷與支付仍面臨多方面的挑戰(zhàn)，亟須更多社會關(guān)注與政策支持。她呼吁，行業(yè)加強對罕見腫瘤的關(guān)注，從政策層面進一步鼓勵針對罕見腫瘤的孤兒藥的研發(fā)與商業(yè)化；重視精準治療的診斷檢測，并從政策層面重視罕見腫瘤的定價策略。同時，她介紹了其所在企業(yè)提升藥品可及性和可支付性的多種措施，建議全社會共同解決腫瘤患者的支付困境，提高患者生存質(zhì)量。

　　對此，胡善聯(lián)教授也表示，此次會議為我國罕見腫瘤防治與多層次醫(yī)療保障體系的建立提供了寶貴思路，隨著如RET這樣的新靶點不斷被發(fā)現(xiàn)，精準醫(yī)學(xué)正在變得越來越重要，而發(fā)展中多個領(lǐng)域存在機遇和挑戰(zhàn)，比如伴隨診斷和二代基因檢測、醫(yī)保支付和商?；菝癖５膮f(xié)同作用、真實世界研究與大數(shù)據(jù)平臺、精準療法的適應(yīng)癥拓展、藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法的改進等。基石藥業(yè)對國內(nèi)腫瘤精準療法的發(fā)展、對精準藥物可及性和可支付性的提升都提供了寶貴經(jīng)驗，值得業(yè)界仿效?！　?nbsp;

　　全國罕見病學(xué)術(shù)團體主委聯(lián)席會議秘書長王琳教授等與會專家也表示支持更多的罕見腫瘤進入國家罕見病目錄，呼吁全社會共同努力提高對罕見腫瘤的患者關(guān)注，以及從精準診斷到用藥全方位的政策倡導(dǎo)和社會援助。