記者28日獲悉在第15個國際罕見病日到來之際， 南開大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟與醫(yī)療保障研究中心攜手病痛挑戰(zhàn)基金會在上海共同發(fā)布《普惠型保險參與罕見病多層次保障研究報告》(以下簡稱《報告》)。整體上看，普惠險針對罕見病在保障力度、保障范圍、理賠門檻、持續(xù)性、政策銜接和異地就醫(yī)等方面仍大多存有不足，需要進一步完善。

　　不過，《報告》主筆人之一、南開大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟與醫(yī)療保障研究中心主任朱銘來教授則認為，普惠險保障罕見病群體，具備可行性，可有效利用大數(shù)法則平衡運營風(fēng)險，切實發(fā)揮罕見病補充保障作用。他以戈謝病等藥物昂貴的罕見病為例解釋，由于患者人數(shù)較少，參保人平均負擔(dān)的保障成本相對較低，對產(chǎn)品可持續(xù)性的影響也相對較弱；即便允許既往癥史人員可參保，通過保險產(chǎn)品設(shè)計過程中的精算技術(shù)，也能起到補充保障罕見病群體的同時，成本壓力較小。

　　據(jù)了解，中國約有2000余萬罕見病群體，整體上面臨著醫(yī)保覆蓋不足、診療費用高昂等問題。部分對罕見病更加友好的普惠險已經(jīng)和國家及當(dāng)?shù)睾币姴”Ｕ险咭坏?，成為了罕見?尤其是高值藥罕見病)多層次保障的重要組成部分。據(jù)悉，《報告》收集市面上151款普惠險產(chǎn)品，覆蓋27個省市，并有4個全國性項目，其中有62款涵蓋對罕見病的保障責(zé)任，通過醫(yī)保目錄內(nèi)、目錄外、特藥保障、罕見病專項保障等模式進行不同報銷比例的保障。

　　研究團隊對普惠險的罕見病保障內(nèi)容進行了深入分析、成本測算，構(gòu)建罕見病“友好型”普惠險評價指標(biāo)體系，為未來普惠險設(shè)計罕見病保障時提供參考依據(jù)，為決策方、商保機構(gòu)、參與方等建言獻策。

　　《報告》提出了罕見病“友好型”普惠險評價指標(biāo)體系，初步設(shè)有保障性和可持續(xù)性兩個維度，設(shè)有23個更加細化的二級指標(biāo)，對62款保障罕見病的普惠險測算后，共有35款被評為優(yōu)等級別；這一指標(biāo)體系對未來保險設(shè)計有重要參考意義。據(jù)悉，《報告》提出了優(yōu)先保證項目穩(wěn)定性、優(yōu)化保障責(zé)任、提高醫(yī)保目錄外罕見病保障水平、取消異地就醫(yī)限制、強化與醫(yī)藥企業(yè)合作等建議。

　　病痛挑戰(zhàn)基金會秘書長馬滔對記者表示，不久前，國家醫(yī)保目錄的談判與更新，日益體現(xiàn)著對罕見病群體的重視，期待未來可以匯聚更多來自保險、公益、醫(yī)藥企業(yè)等領(lǐng)域的力量，共同配合好國家的各項保障政策，為罕見病群體的求醫(yī)用藥護航，讓罕見病群體有信心走向更美好的未來。近年來，社會對罕見病醫(yī)療保障問題的關(guān)注越來越高，中國政府相繼推出了多項政策。中國對罕見病的保障已經(jīng)有了較大的進步，大部分罕見病用藥已經(jīng)進入國家醫(yī)保目錄，例如血友病、多發(fā)性硬化癥等，能夠獲得較好的保障。

　　據(jù)悉，目前社會關(guān)注最高、討論最為集中的是罕見病中確診人數(shù)在百人數(shù)量級的“超罕病”，目前蘇格蘭、新加坡、澳大利亞等國則將病率小于1/50,000的疾病定義為“超級罕見病”。對應(yīng)特效藥為高值藥物的用藥保障，這類高值藥物對應(yīng)的疾病患病人群極小、病情極其嚴重或致殘致死、療法在臨床上急需且不可被替代、相應(yīng)地研發(fā)和生產(chǎn)成本也較高，導(dǎo)致治療費用高昂，患者用藥負擔(dān)極其沉重。這是罕見病醫(yī)療保障所面臨的最大挑戰(zhàn)之一。

　　全國罕見病學(xué)術(shù)團體主委聯(lián)席會議秘書長王琳教授強調(diào)：2021年，超值罕見病藥品通過談判進入國家基本醫(yī)保藥品目錄，取得了突破性進步。但需要思考如何使罕見病藥價的制定更加人性化，如何更精準地談判以推進國家和企業(yè)的風(fēng)險共擔(dān)機制的完善，使超值罕見病藥品以更精準、更科學(xué)、更合理的方式進入基本醫(yī)保支付范疇，達到國家醫(yī)?；鹉軌虺惺?、患者藥物可及以及激勵企業(yè)以實現(xiàn)三方完美地結(jié)合。業(yè)界看來，罕見病“天價藥”納入國家醫(yī)保目錄意味著，中國迎來了罕見病多層次保障體系探索的2.0時代。

　　對于尚未通過國談進入醫(yī)保的超值孤兒藥如何進一步解決患者的用藥問題？王琳認為，繼續(xù)推進超值孤兒藥進入醫(yī)保目錄；同時，積極探索將目錄外的超值罕見病藥品納入商業(yè)健康保險和慈善救助范疇，進一步推動多層次醫(yī)療保障體系的完善。上海市市政協(xié)委員、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院黨委書記徐虹則認為，應(yīng)該引導(dǎo)社會力量在罕見病用藥保障中發(fā)揮重要作用。(完)